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遺傳性致盲疾病-尤塞氏綜合症臨床試驗

發佈日期:2018/05/08

內容:
ProQR是一間專門研發RNA治療藥物的公司,他們正在計劃治療遺傳性致盲疾病-尤塞氏綜合症,期望可以在年底前開始進行臨床試驗。

尤塞氏綜合症是導致耳聾和失明的主要原因,ProQR目前正在開發用於尤塞氏綜合症第二型的新藥,這些新藥由RNA的短片製成,因此命名為RNA治療劑。

基本上,DNA製造RNA,RNA製造人體所需的蛋白質。最終,它是使您的身體運作所需的蛋白質。遺傳性致盲疾病,如尤塞氏綜合症,是由遺傳突變引起的,這些基因突變可以通過修復DNA(基因療法),或者通過修復RNA(RNA療法)來治療。

基因療法是在DNA上藉由替代原本基因的一次性療法,而RNA療法比較像是藉由一種藥物在特定部分損傷的RNA起作用。 ProQR正在開發的RNA療法將適用於在外顯子13突變的尤塞氏綜合症第二型患者。

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