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性聯遺傳RP患者的基因治療臨床研究

發佈日期:2018/06/06

內容:
第一位已接受AAV-based基因治療的性聯遺傳RP患者(XLRP)由視網膜基金會的David Birch博士追蹤評估治療的安全性和有效性。

這種遺傳性疾病,會導致男孩和年輕男性逐漸喪失視力。該疾病的特徵包括幼兒早期的夜盲和視野逐漸縮小。一般而言,這種患者在疾病過程中視敏度逐漸下降,導致在生命中有四十年左右為失明的。由RPGR基因突變引起的XLRP犬模型中的臨床前數據表明,用AAV-based的基因治療產品的治療減緩了視覺功能的喪失。

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