發佈日期：2018/04/13

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2017年醫療科技有了巨大的進步，除了治療LCA的Luxturna基因療法獲得的批准，就在上星期有研究人員提出，視網膜植入術使69歲患有黃斑部病變的女性能夠辨別出視力表上的字母比之前多了一倍。 雖然是初期的數據，但非常有潛力，因為現在沒有其他任何的治療方法。

視網膜植入術共對5名乾性老年性黃斑部病變（AMD）患者植入來自人體胚胎幹細胞的單層視網膜色素上皮（RPE）細胞。到目前為止，再生醫學領域已經找到如何生成RPE細胞的方法，但還沒有人成功地生成感光細胞或其他神經元，儘管如此，研究人員還是設計了許多恢復視覺的創新技術來解決各種失明情況。

1.細胞植入
在4月4日出版的科學轉化醫學雜誌上發表關於乾性AMD的最新發展中，洛杉磯南加州大學（USC）的一個科學家和工程師團隊首先將人類胚胎幹細胞（ESC）分化為RPE細胞，一旦鋪展在一個微小的聚合物平台上（僅6毫米×3毫米），細胞會組裝成極化單層，就像在人眼中的那樣。

三名患者在接受植入後的三個月內看到了改善，包括一名患者可以在視力表上看到更多的字母。 另外兩名患者的注視情況有所改善，可將注意力集中在一個物體上。

另一項最近來自英國的研究，以幹細胞為基礎組織的方法改善了兩名年齡較大的濕性AMD患者的視力。在這個案例，眼睛中的血管生長異常並導致出血，RPE細胞被破壞，最終失明。開發者還使用了一種塗層的合成膜，在這種膜上組裝了從人類胚胎幹細胞中分化出來的RPE細胞，並經由手術來貼合。兩名患者，一名60多歲的女性和80多歲的男性，在一年的時間內皆提升了閱讀的速度和能力。

使用人類胚胎幹細胞的一個問題是潛在的免疫反應，並將細胞排斥為外來細胞。為了開發來自患者自身細胞的訂製細胞療法，日本理化學研究中心的Masayo Takahashi領導的一個研究小組開始將細胞從皮膚纖維母細胞重編程為誘導多能幹（IPS）細胞，然後轉變為RPE細胞。她的研究小組最近表示，一名植入這種RPE細胞的濕性AMD患者在一年內視力沒有繼續惡化。

還有一些研究人員正在研究一種更具擴展性的方法，使用捐贈的免疫匹配的IPS細胞治療患者。使用不同捐贈者的IPS比從每個患者自身細胞中製造IPS細胞更可行，更經濟，更方便。

2.基因治療
為了矯正與失明相關的特定遺傳缺陷，研究人員轉向基因治療 - 並取得了驚人的成果。 FDA去年批准的基因療法Luxturna修正了Leber先天性黑蒙（LCA）（一種罕見的，遺傳性兒童期失明形式）和其他形式的遺傳性視網膜營養不良（RPE65基因突變）中發現的突變。 該基因編碼的蛋白質是視網膜細胞產生視覺色素所必需的酶。 這些遺傳性疾病通常以夜盲症開始，並可能進展為周圍視力衰退，然後在童年期間喪失失視力。

另一項仍在研究中的基因治療生產一種阻斷血管內皮生長因子（VEGF）活性的蛋白質，並且在早期的濕性AMD臨床試驗中已被證明是安全有效的。

一種基因治療是光遺傳學法，Allergan公司正在測試該方法，在早期視網膜色素病變患者中開發，目標是賦予不具備感光能力的視網膜細胞的光敏感性。 雖然一些基因療法（例如獲准LCA的基因療法）針對特定的突變基因，但是光遺傳療法可用於治療由於感光細胞缺失導致的任何失明。

3.未經證實的幹細胞方法
正在開發中的基因和細胞治療仍處於初期階段，目前尚不清楚治療的效果如何。

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