發佈日期：2018/05/08

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ProQR是一間專門研發RNA治療藥物的公司，他們正在計劃治療遺傳性致盲疾病-尤塞氏綜合症，期望可以在年底前開始進行臨床試驗。

尤塞氏綜合症是導致耳聾和失明的主要原因，ProQR目前正在開發用於尤塞氏綜合症第二型的新藥，這些新藥由RNA的短片製成，因此命名為RNA治療劑。

基本上，DNA製造RNA，RNA製造人體所需的蛋白質。最終，它是使您的身體運作所需的蛋白質。遺傳性致盲疾病，如尤塞氏綜合症，是由遺傳突變引起的，這些基因突變可以通過修復DNA（基因療法），或者通過修復RNA（RNA療法）來治療。

基因療法是在DNA上藉由替代原本基因的一次性療法，而RNA療法比較像是藉由一種藥物在特定部分損傷的RNA起作用。 ProQR正在開發的RNA療法將適用於在外顯子13突變的尤塞氏綜合症第二型患者。

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