發佈日期：2008/05/01 pm10:43:17

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閻紀宇／綜合廿八日外電報導

　先天視力嚴重受損的病患如今光明在望。英國與美國的兩個醫療團隊首度成功以基因療法治療發生病變的視網膜臨床實驗，以健全的基因取代有缺陷的基因，大幅提升幾近全盲病患的感光能力，增進其視力，且幾乎沒有任何副作用。

　兩支團隊為英國倫敦大學學院與美國賓州費城兒童醫院，都是對罹患「萊伯氏先天性黑矇」（LCA）的年輕病患進行實驗。這種遺傳疾病患者的「RPE65基因」有缺陷，導致視網膜雖外觀正常，但感光細胞無法正常運作，往往出生時就有視力缺損，青少年或青年時期更退化為全盲。

　研究人員以「腺相關病毒」（AAV）做為基因療法載體，藉外科手術將健全的RPE65基因注射到眼球視網膜部位，然後靜觀其變。英國團隊拔得頭籌，但實驗以測試療法安全性為主，所用劑量較低，因此三名受試者中，只有一名十八歲病患出現療效。

　賓州團隊的成果較顯著。研究人員去年十月到今年一月，分別對兩名廿六歲、一名十九歲病患視力較弱的一眼注射，兩星期後檢測。結果三名病患眼睛感光能力提升約三倍，視力平均從20/640進步到20/290；以視力表來量測，可多讀出三行半字母；患者的眼球震顫症狀也顯著改善。

　目前研究人員還不確定改善能持續多久，賓州團隊的研究人員表示，先前對狗的實驗成功後，療效持續至少八年。現在兩個團隊都準備進一步實驗，一方面提高劑量，一方面嘗試治療更年輕、視網膜退化程度較低的病患。也希望新療法能嘉惠視網膜黃斑病變（MD）的老年病患。

　美國約翰霍普金斯大學眼科專家郭德堡說：「就視網膜失養症（retinal dystrophy）的研究領域而言，我相信這是四十年來最重要的治療進展，可說樹立了一道里程碑。」專家估計再過兩年，這項實驗就可發展為成熟療法，為眾多患者提供重見光明的希望。

　就整個基因療法領域而言，這項實驗意義重大。基因療法發展多年，運用在多種疾病，療效好壞參半，安全性經常遭詬病，甚至曾出現引發癌症的不幸案例。但英美兩支團隊的實驗不但療效卓著，且安全無虞，令研究人員士氣大振。

原文網址:http://news.chinatimes.com/2007Cti/2007Cti-News/2007Cti-News-Content/0,4521,110503+112008042900441,00.html