發佈日期：2010/03/24 pm03:47:47

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原文出處https://www.blindness.org/index.php?option=com_content&view=article&id=2062:new-study-paves-way-for-treating-second-eye-in-gene-therapy-clinical-trial&catid=65:retinitis-pigmentosa&Itemid=121

所有參加基因治療臨床研究的12名LCA患者，在費城小兒醫院(Children’s Hospital of Philadelphia ；CHOP)，都因為視力的恢復非常高興，藉由治療其中一隻眼睛。他們急著期望繼續治療第二隻眼睛。感謝基金會投資實驗室在大動物的研究，那將會很快成真。

Al Maguire博士、Katherine High博士、Jean Bennett博士，領導CHOP的研究團隊，最近進行一個大動物的研究，證實用基因療法治療第二隻眼睛既安全又有效。研究團隊注意到第二隻眼睛的免疫反應非常小---一個被監測分析的關鍵結果。這項研究成果被送往FDA(美國食品藥物管理局)，期望這種有潛力治療能獲得最後批准，用在CHOP臨床試驗參加者第二隻眼。

Bennett博士指出，“我們每一個臨床試驗的對象問：是否他們的第二隻眼（以前視力較好的）可以像最初那隻眼---現在已經是視力較好的那隻眼---一樣接受基因治療。因為我們的動物研究顯示，對第二隻眼睛投藥是安全的，而且有穩定的效果。到目前為止，我們在大型動物所看到，可以被預測在人類身上。“

“這是好消息。” Stephen Rose博士說，防止失明基金會(Foundation Fighting Blindness)首席研究員。 “安全在是人體試驗是最重要的。這個臨床試驗中，我們需要確認第二次的治療沒有任何有害的免疫反應。“

由於這個研究結果，對治療的免疫影響提供一個更好的認識，原本排斥初步試驗的人是由於參與者會因為治療引起適當的免疫反應。該研究顯示，免疫反應不影響眼睛的健康，也沒有影響治療效果。

這項研究成果發表在2010年3月3日網絡版的轉翻醫學科學雜誌。

第一個接受CHOP基因治療臨床試驗的人是在 2007年10月。所有12名參雨者在此研究已顯示了意義重大而且穩定的視力恢復。 最年輕的參與者現在 9歲，治療後已經能放下他的白手杖。